Шепетовская Дарья Александровна 15.08.2019.( 7 месяцев)
Беларусь г. Новополоцк
Диагноз: Спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа.
Спинальная мышечная атрофия — редкое нервно-мышечное заболевание в результате которого погибают моторные нейроны спинного мозга и развивается мышечная атрофия, блокируется подача достаточного количества белка для нормального развития мышц. . СМА затрагивает способность ползать и ходить, двигать руками, головой и шеей, а также дышать и глотать.
Раньше это было неизлечимое заболевание и детки не доживали и до двух лет.
Но в мае 2019 г было зарегистрировано в США уникальное лекарство Zolgensma, которая помогает справиться с болезнью. Он содержит копию поломанного гена, который берет на себя функции этого поломанного гена и останавливает болезнь на том этапе, который уже имеется и частично устраняет уже имеющиеся проявления. Стоимость его непомерно высока — 2.5млн$, но применение его разовое и на всю жизнь.
Беларусь г. Новополоцк
Диагноз: Спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа.
Спинальная мышечная атрофия — редкое нервно-мышечное заболевание в результате которого погибают моторные нейроны спинного мозга и развивается мышечная атрофия, блокируется подача достаточного количества белка для нормального развития мышц. . СМА затрагивает способность ползать и ходить, двигать руками, головой и шеей, а также дышать и глотать.
Раньше это было неизлечимое заболевание и детки не доживали и до двух лет.
Но в мае 2019 г было зарегистрировано в США уникальное лекарство Zolgensma, которая помогает справиться с болезнью. Он содержит копию поломанного гена, который берет на себя функции этого поломанного гена и останавливает болезнь на том этапе, который уже имеется и частично устраняет уже имеющиеся проявления. Стоимость его непомерно высока — 2.5млн$, но применение его разовое и на всю жизнь.
Есть так же альтернативное лечение препаратом Spinraza, который не дает болезни возможность быстро прогрессировать, лечение пожизненое, в первый год необходимо сделать 6 уколов общей стоимость около 750 000$. В Беларуси эти лекарства не зарегестрированы, в отличие от ряда европейских стран и некоторых других.
К сожалению в Республике Беларусь это лекарство не зарегистрировано и проводить им лечение не представляется возможным.
Дашеньке очень-очень нужна помощь. Девочка изо всех сил сражается, но без лекарства это не получится. Счёт идёт на дни. Чем раньше начать лечение тем меньше необратимых последствий произойдёт.